Pentru prima dată, cercetătorii au vindecat patologia neurologică mortală, Tripanosomiaza Africană sau boala somnului, utilizând pastile în loc de combinația de infuzii intravenoase cu pastile.
Un tratament nou
Investigatorii au prezentat rezultatele trialurilor finale clinice pe șaptesprezece Octombrie la Congresul European de Medicină Tropicală și Sănătate Internațională din Antwerp, Belgia, inspirând încrederea că acest tratament va ajuta la eliminarea acestei maladii în cel mult o decadă.
Terapia orală – cu fexinidazolă – a vindecat aproximativ nouă zeci și unu la sută din pacienții cu somnolență severă, comparabil cu cei nouă zeci și opt la sută ce au fost tratați cu terapia combinată. De asemenea, a tratat nouă zeci și nouă la sută din pacienți în faza acută a bolii, pacienții ce ar fi urmat, de obicei, o abordare pe coloana vertebrală pentru a determina dacă este nevoie de tratamentul cu infuzii. Punctul relativ benefic al acestui tratament cu fexinidazolă constă în faptul că dacă ar fi aprobat, ar putea salva mai multe vieți omenești decât opțiunea de tratament curentă, spun cercetătorii conducând procesele de fază trei și fază finală a testării înainte ca drogul să fie trimis către autoritățile de reglementare pentru aprobare.
Boala somnului este endemică Africii și, în general, afectează populația foarte săracă ce locuiește in regiuni îndepărtate. Bolnavul, de multe ori, suferă de această boală de ani de zile înainte de a căuta tratament propriu-zis, ceea ce duce ar duce la apariția dorului de muncă și în plan financiar, la cheltuirea tuturor economiilor pacientului dar și a apropiațiilor lui pe tratamente medicale tradiționale în scopul vindecării ulterioare. Drumurile până la spital și spitalizarea de zi pentru infuziile intravenoase sunt costisitoare, de asemenea.
”Nu este vorba doar despre pacientul cu boala somnului, ci și despre familia acestuia ce are grijă de el pe parcursul anilor luptându-se cu această patologie neurologică extrem de gravă”, spune Philippe Buscher, specialist în tripanosomiaza africană la Institutul de Medicină Tropicală din Antwerp, Belgia, ce nu a fost implicată direct în acest studiu. ”Indiferent de câtă susținere financiară vor avea, o vor cheltuii pe tratament în detrimentul altor investiții.”
Buscher felicită echipa de cercetători pentru buna conducere a acestei cercetări clinice de calitate sub circumstanțe extraordinare în țări lovite dur de această boală, Republica Democratică Congo și Republica Centrală Africană. Anchetatorii au fost nevoiți sa transporte echipamentul necesar la clinicile de distanță pe teren accidentat. Un site cu studiul a fost de repetate ori devastat, și mai devreme în trial, câțiva participanți au fugit de conflictele armate. ” Trebuie să îi felicit pentru munca lor frumoasă”, a spus Buscher.
O cale mai bună
Boala somnului – cunoscută ca și Tripanosomiaza Africană – este răspândită prin mușcătura de zburătoarele Tsetse ce transportă paraziții, cel mai comun, Trypanosoma brucei gambiense. Organismul infectează sistemul nervos central, și pacienții pot experimenta confuzie, somnolență diurnă, insomnie nocturnă și simptome psihiatrice variate, ca agresiune și episoade maniacale. Dacă sunt absenți tratamentului, vor intra în comă, urmată de exitus. De multe decade, singurul tratament a constat într-un drog toxic bazat pe arsenic ce omora unul din două zeci de pacienți.
În două mii nouă, cercetătorii au introdus o opțiune mai sigură, și anume, Nifurtimox – terapia combinată cu Eflornitină, sau NECT, ce consta în pilule și paisprezece infuzii intravenoase. Pentru prima dată în ultimii cincizeci de ani, incidența pentru boala somnului a ajuns sub zece mii cazuri noi în fiecare an. În momentul actual, World Health Organization susține că ar fi în jurul a două mii două sute de cazuri. Dar necesitatea infuziilor, de-a lungul coloanei vertebrale pentru a supune pacientul la tratament, încă reprezintă un obstacol în diferite regiuni unde echipamentul steril, electricitatea și personalul medical sunt în deficiență.
Un grup ce au creat NECT – o organizație non-profit cu reședința la Geneva, Elveția, numindu-se ”Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) – au continuat cercetarea în scopul descoperirii unei terapii mai bune. În două mii șapte, au descoperit fexinidazola, un compus ce a fost abandonat de firma farmaceutică Sanofi, din Paris. Cu acordul firmei, DNDi au preluat drogul pentru a-l folosii în trialurile clinice. Se estima că ar costa, în total, în jurul sumei de cincizeci de milioane de dolari pentru a dezvolta terapia până la momentul aprobării – aceea sumă este doar o fracțiune investită de companiile farmaceutice, de obicei, pentru a cerceta noi droguri.
Doar începutul
Sanofi în curând va prezenta o aplicație pentru aprobarea drogului prin Agenția De Medicină Europeană, a căror semne ar putea deschide calea către autoritățiile de reglementare din Republica Democratică Congo. Drogul poate primii undă verde la finalul anului următor, spune Nathalie Strub Wourgraft, directorul medical al DNDi. Deoarece este un simplu tratament pe cale orală, ea sugerează ca pacienții să fie tratați la domiciliu, ceea ce i-ar salva pe ei și pe familiile lor de costurile ridicate ale spitalizăriilor.
Totuși, Buscher susține că tratamentul la domicililu ar fi periculos deoarece pacienții ce nu răspund la fexinidazolă pot deceda datorită bolii dacă nu sunt văzuții imediat de către un medic. Este imperativ ca pacienții să urmeze pe lucrătorii din domeniul sănătății, a spus el, și el sugerează oferirea de imbolduri paciențiilor pentru a se întoarce la clinică, imbolduri precum bani sau mostre de sare sau gumă. ” Acesta este un succes”, a spus el, ” dar nu este și sfârșitul”.
Concluzie
Cercetătorii DNDi și colegii lor lucrează acum la ceea ce ei cred că ar fi un tratament administrat pe cale orală mult mai bun pentru a vindeca boala printr-o singură doză, și mult mai fiabil ca fexinidazola.
