BrainStorm Cell Therapeutics a dezvoltat NurOwn, o tehnologie particulară bazată pe celulele stem mezenchimale derivate din măduva osoasă ( MSCs ) ce sunt induse în culturi pentru a produce și transporta factorii neurotrofici ( NTFs ). Ei dezvoltă această tehnologie inovatoare pentru tratamentul varietăților de boli neurodegenerative cu scopul de a ajuta neuronii să se repare sau să se reînoiască. NurOwn a fost testat pe diferite specii de animale cu patologii neurodegenerative și a demonstrat siguranță și promite semne de eficacitate în stadiul de mijloc al trialurilor clinice pentru participanții cu scleroză amiotrofică laterală. ( SAL )
Bolile neurodegenerative și cercetarea celulelor stem
Patologiile neurodegenerative precum scleroza amiotrofică laterală, boala lui Parkinson, boala lui Huntington, boala lui Alzheimer, scleroza multiplă și autismul afectează milioane de oameni de pe tot globul, și pentru cea mai multă parte a lor există și o lipsă a eficacității terapiilor. Necesitatea terapiilor ce pot înlocui sau repara neuronii morți sau lezați au condus pe cercetători spre dezvoltarea și evaluarea terapiilor bazate pe celule stem ca o modalitate de tratament medical inovativ regenerativ în tratamentul patologiilor neurodegenerative.
În general, acestea sunt două distincte, și potențial complementare, ce doresc să trateze bolile neurodegenerative cu terapii celulare. Celulele stem pot fi folosite fie să înlocuiască sau să ofere un suport și să protecție împotriva morții sau a neuronilor lezați printr-o varietate de mecanisme, incluzând liniștirea sistemului imun pentru a reduce neuro-inflamația, și secreția și transportul NTFs pentru a oferi suport în repararea neuronală.
Abordarea asupra înlocuirii prezintă transformări tehnice foarte importante, în particular în neurologie – nu numai că livrează neuroni, sau celule ce se vor transforma în neuroni, dar de asemenea asigură că neuronii livrați sunt la locul potrivit și efectuează conexiunile corecte, cu alți neuroni din sistemul nervos central ori cel periferic sau cu țesuturi țintă, precum mușchii.
Celulele stem mezenchimale ( MSCs ), sunt un exemplu al abordării protective și au fost utilizate pentru tratarea unor condiții variate, incluzând boliile neurodegenerative.
NurOwn este o platformă tehnologică ce construiește cu eforturi enorme de cercetare, eforturi ce se focusează pe dezvoltarea MSCs ca tratament pentru o varietate de patologii umane. BrainStorm au preluat MSCs ca un pas mai departe în dezvoltarea NurOwn ca o terapie personalizată, autologă, diferențiată, bazată pe celulele MSC pentru tratamentul multor probleme neurodegenerative.
Generarea de NurOwn: Măduva osoasă este extrasă din pacient, apoi MSCs sunt izolate în cultură și crioconservat. Înainte de orice tratament, MSCs sunt decongelate și induse la separarea în celulele MSC – NTF, ce sunt apoi transplantate înapoi pacientului.
Celulele stem mezenchimale
MSCs sunt precursori celulari multipotenți găsiți în multe țesuturi, dar sunt cel mai des recoltate din măduva osoasă, din celulele adipoase sau placentă. MSCs au fost folosite în studiile pe om din anul o mie nouă sute nouă zeci, inițial pentru a sporii grefarea transplantelor de măduvă osoasă. Eventual cercetătorii au descoperit că MSCs sunt capabile să urmeze sistemul imun într-o varietate de căi benefice.
Aceasta a condus la noi studii către MSCs pentru tratamentul problemelor variate de imunologie și inflamații – precum boala grefa contra gazdă, boala inflamatorie a intestinului, artrita reumatoidă și sclerozele multiple – dar și al patologiilor cardiovasculare, atac vascular cerebral, boli renale și multe altele asupra altor sisteme. Sute de trialuri clinice au fost completate sau sunt în desfășurare pentru MSCs în condiții variate.
Cum NurOwn aduce o îmbunătățire a MSC
Unde alții au terminat cu MSCs, acolo începe BrainStorm. Tehnologia patentată NurOwn crește MSCs în condiții prielnice pentru a le converti în factori biologici diferențiați capabili de secreția unor varietăți de NTFs, ce asigură suport neuronilor viabili într-o varietate de condiții și sunt benefici în patologiile neurodegenerative pe diverse tipuri de animale.
Miezul tehnologiei NurOwn a fost inventat de laboratoarele în frunte cu profesorii Daniel Offen și Eldad Melamed de la Universitatea din Tel Aviv din Israel, și a fost dezvoltat și avansat de către BrainStorm pentru mai mult de o decadă.
NurOwn NTF ce secretă MSCs ( celulele MSC –NTF ) sunt concepute să trateze bolile neurodegenerative permițând transportul multor NTFs la sau aproape de situl de leziune neuronală. Celulele MSC – NTF posedă, de asemenea, caracteristici comune imunomodulatorii către propriile MSC de origine, și în câteva boli neurodegenerative, aceasta poate exprima un mecanism important în modificările patologice. Celulele MSC – NTF secretă o varietate de NTFs, incluzând celulele gliale transportoare de NTF ( GDNF ), celulele encefalului transportoare de NTF ( BDNF ), factorul de creștere endotelial al vaselor de sânge ( VEGF ) și factorul de creștere al hepatocitelor ( HGF ). Ei au găsit despre celulele MSC – NTF că ar fi de efect la administrarea lor în animalele cu SAL, boala lui Parkinson, scleroză multiplă, transecția nervului optic, și boala lui Huntigton.
Concluzie
Mai multe de șaizeci de pacienți cu SAL au fost tratați cu celulele MSC – NTF în stadiile incipiente și medii ale trialurilor clinice conduse în Statele Unite și Israel, ce au stabilit că acestea au un profil puternic și tolerabil și promit prezența semnelor de eficacitate ale tratamentului cu aceste celule.
BrainStorm speră să dezvolte o terapie ce poate modifica patologia cu potențialul de a opri sau inversa progresia sclerozei amiotrofe laterale.
Bibliografie:
Nature, Vol. 550, No. 7676, S126-S127
